Компания «Скопинфарм» стала победителем первого проведенного в России аукциона на закупку генотерапевтического препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей – подопечных госфонда «Круг добра». Гостендер в середине апреля объявил Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ. Общая стоимость аукциона составила 5,5 млрд рублей.
Согласно ЕИС в сфере закупок, стоимость одной упаковки Золгенсмы составляет 110 млн рублей. Всего компания «Скопинфарм», входящая в ГК «Фармимэкс» Александра Апазова, приобрела 50 упаковок препарата.
До регистрации препарата в России его для своих подопечных закупал «Круг добра». В июне 2021 года фонд объявил о начале сбора заявок на введение препарата Золгенсма детям со СМА. Тогда в Минздраве РФ отмечали, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов».
В середине июля фонд утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой. При решении о назначении или закупке Золгенсмы «Круг добра» руководствовался «Консенсусом в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА», составленным группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликованным в мае 2021 года в Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна. Согласно консенсусу, терапия Золгенсмой была показана детям со СМА I типа до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев после появления первых признаков.
В сентябре 2021 года поставщиком Золгенсмы для подопечных фонда стала компания «Скопинфарм».
В конце того же месяца председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко попросил врачебное сообщество пересмотреть консенсус, так как с момента выхода на рынок препарата Золгенсма накопился значительный мировой опыт, позволяющий изменить подход к его применению в лечении детей со СМА, и сама компания Novartis постепенно расширяет критерии назначения Золгенсмы.
В России препарат был зарегистрирован в начале декабря 2021 года. Согласно российской инструкции по применению препарата, Золгенсма показана пациентам весом до 21 кг с генетически подтвержденным диагнозом СМА с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем тремя копиями гена SMN2. Экспертный совет фонда сначала одобрил эти показания, но в конце апреля 2022 года скорректировал критерии назначения препарата. Теперь фонд принимает к рассмотрению заявки на приобретение Золгенсмы только для детей со СМА младше 2-х лет и весом не выше 13,5 кг. В фонде отметили, что уточнение критериев потребовалось в связи с большим потоком заявок в «Круг добра» от регионов – те просили сменить ранее назначенную терапию другими препаратами на лечение Золгенсмой детям, которые значительно старше 2-х лет.
Novartis закрыла программу раннего доступа к генотерапевтическому препарату в России еще осенью 2021 года, так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» являлось отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента.
UPD. В новость от 14 апреля 2022 года об объявлении первого гостендера на приобретение Золгенсмы 16 мая 2022 года были внесены изменения в связи с определением поставщика.